Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) ενέκρινε πριν λίγες ημέρες νέα γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία της μεσογειακής αναιμίας σε ασθενείς άνω των 12 ετών, οι οποίοι είναι υποψήφιοι για μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων, αλλά δεν διαθέτουν συμβατό δότη.
Η νέα γονιδιακή θεραπεία εμφανίζει ιδιαίτερα ενθαρρυντικά αποτελέσματα και δημιουργεί βάσιμες ελπίδες ριζικής αντιμετώπισης της νόσου της Μεσογειακής Αναιμίας, καθώς αποδείχθηκε ότι μετά τη χορήγησή της, οι ασθενείς παρέμειναν ελεύθεροι μετάγγισης, από 3 έως 22 μήνες.
Στο ερευνητικό πρόγραμμα συμμετέχουν, επίσης, με πολύ καλά αποτελέσματα και δύο ‘Ελληνες ασθενείς.
Πως λειτουργεί η γονιδιακή θεραπεία
Η γονιδιακή θεραπεία, με το νέο κυτταρικό προϊόν που εγκρίθηκε από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ), παράγεται από τα ίδια τα αρχέγονα αιμοποιητικά κύτταρα του ασθενούς που πάσχει από μείζονα β-θαλασσαιμία (μεσογειακή αναιμία), στα οποία γίνεται εισαγωγή ενός φυσιολογικού αντιγράφου του γονιδίου της β-σφαιρίνης και τα οποία επιστρέφονται με ενδοφλέβια χορήγηση, ως γενετικά διορθωμένα πλέον, πίσω στον ασθενή, μετά από ένα μυελοκατασταλτικό σχήμα προετοιμασίας.
Η θεραπεία προορίζεται για ασθενείς άνω των 12 ετών, με γονότυπο β+ (δηλ. με ελάχιστη παραγωγή β-αλυσίδων σφαιρίνης), οι οποίοι είναι επιλέξιμοι για αλλογενή μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων αλλά δεν διαθέτουν συμβατό συγγενή δότη.
Η ανακοίνωση της θεραπείας στο Ευρωπαϊκό Συνέδριο Αιματολογίας
Όπως ανακοινώθηκε στο πρόσφατο Ευρωπαϊκό Συνέδριο Αιματολογίας (Αμστερνταμ 13-16/06/2019), οι 31 ασθενείς που υποβλήθηκαν σε γονιδιακή θεραπεία με το στις τρέχουσες διεθνείς κλινικές μελέτες φάσης 3, HGB 207 και HGB 212, που συμπεριλαμβάνουν ασθενείς με β+ γονοτύπους (εκτός της IVS-I-110 μετάλλαξης) και ασθενείς με β0 γονοτύπους ή την IVS-I-110 μετάλλαξη, αντίστοιχα, παραμένουν στην πλειονότητά τους ανεξάρτητοι μεταγγίσεων, σε διάστημα παρακολούθησης 3-22 μήνες, διατηρώντας αιμοσφαιρίνη 8.8-13.6 gr/dl.
Στην κλινική μελέτη HGB 212 συμμετέχει και η Ελλάδα (Νοσοκομείο Γ.Παπανικολάου, Μονάδα Μεταμόσχευσης Αιμοποιητικών Κυττάρων -Μονάδα Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας, Κύρια Ερευνήτρια: Ευαγγελία Γιαννάκη) και δύο Έλληνες ασθενείς έχουν υποβληθεί στη διαδικασία.
«Αυτή η θεραπευτική προσέγγιση ανοίγει νέους δρόμους για τη ριζική αντιμετώπιση της Μεσογειακής Αναιμίας», αναφέρει σχολιάζοντας τα αισιόδοξα νέα, ο κ. Θάνος Δημόπουλος, Πρύτανης ΕΚΠΑ και πρόεδρος της Ελληνικής Αιματολογικής Εταιρείας.
